CRISPR-Cas9 — это молекулярные "ножницы", способные разрезать нить ДНК в строго заданном месте.

Саму технологию подсмотрели у бактерий: так они защищаются от вирусов, сохраняя фрагменты их ДНК в своем геноме как "архив угроз". Ученые научились использовать этот механизм для редактирования генов любых организмов, включая человека.
⠀
Недавние клинические испытания показали, что CRISPR способен исправлять мутации, вызывающие врожденный амавроз Лебера — наследственную слепоту, при которой ребенок теряет зрение в первые месяцы жизни. Редактирование проводится непосредственно в клетках сетчатки, возвращая им способность вырабатывать белок, критичный для фоторецепторов.